2018，F(xiàn)DA的“殺伐決斷”

EP Vantage指出，在2018年，F(xiàn)DA對一些高調(diào)和高風(fēng)險(xiǎn)項(xiàng)目做出了積極的裁決，其中對藥物開發(fā)商而言至關(guān)重要的一些項(xiàng)目包括：GW制藥公司的全球首個植物來源大麻素新型抗癲癇藥物Epidiolex(cannabidiol，大麻二醇)、Alnylam公司的全球首個RNAi藥物Onpattro(patisiran)，以及Array公司的黑色素瘤藥物MEK抑制劑Mektovi(encorafenib)。

不過，也有一些新藥項(xiàng)目并沒有這么幸運(yùn)，例如Ionis公司的反義RNA藥物Waylivra(volanesorsen)，該藥在前期雖已獲得了FDA專家委員會支持用于治療超罕見病家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)，最終卻遭到了FDA的否決。不過總體來看，在過去幾年中行業(yè)規(guī)模較小的公司能夠贏得FDA批準(zhǔn)，確實(shí)能助推其生物技術(shù)的估值。如果說從當(dāng)前的新藥批準(zhǔn)數(shù)量中能夠傳遞出什么信息的話，那就是對良性監(jiān)管環(huán)境的信心應(yīng)該持續(xù)下去。

2018年最具商業(yè)潛力新藥

根據(jù)EP Vantage的分析，在2018年中，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的最具商業(yè)潛力的新藥是來自吉利德的三合一HIV復(fù)方藥Biktarvy，該藥的預(yù)期成功在很大程度上將依賴于吉利德現(xiàn)有的特許經(jīng)營權(quán)。而在2019年，抗CGRP偏頭痛藥物類別將會受到行業(yè)更密切的關(guān)注;在2018年中，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)了來自安進(jìn)/諾華、禮來、梯瓦的3款抗CGRP偏頭痛藥物，這3款藥物在美國市場上市后第5年的合并銷售額預(yù)計(jì)為28億美元，但這些預(yù)防性療法是否能夠達(dá)到預(yù)期，在業(yè)內(nèi)也存在著一些爭議。

盡管2018年批準(zhǔn)的新藥數(shù)量尚未最終確定，但對于已進(jìn)入市場的那些藥物，根據(jù)行業(yè)分析師的樂觀估計(jì)，在美國市場的第5年合計(jì)銷售潛力預(yù)計(jì)為210億美元?？紤]到目前還有多個新藥等待批準(zhǔn)，而且從歷史數(shù)據(jù)來看，這一數(shù)字實(shí)際上是一個很低的數(shù)字。

剩下6周還有哪些值得期待?

根據(jù)處方藥用戶收費(fèi)法(PDUFA)目標(biāo)日期，在2018年剩下的6周內(nèi)，還有一些藥物正在等待FDA的審查結(jié)果，其中最引人注目的是下表這些藥物，包括拜耳和LoxoOncology公司的“廣譜”靶向抗癌藥larotrectinib以及Catalyst制藥公司的罕見病藥物Firdapse。同樣，F(xiàn)DA的審查決定對于涉及這些藥物的小型制藥公司而言也至關(guān)重要。

即便到目前這一階段，也還是很難對2018年FDA批準(zhǔn)的新分子實(shí)體(NME)最終數(shù)量做出準(zhǔn)確預(yù)測，這是由于其中一些新藥項(xiàng)目可能無法通過審批，另一方面FDA也可能提前批準(zhǔn)PDUFA日期為2019年的一些新藥項(xiàng)目。值得注意的是，Vantage統(tǒng)計(jì)的NME包括了FDA下屬2個機(jī)構(gòu)藥品審評與研究中心(CDER)和生物制品審批與研究中心(CBER)批準(zhǔn)的新分子。

實(shí)際上，審批的確切數(shù)量是無關(guān)緊要的，重要的是長期的趨勢，這可以清晰地反映出監(jiān)管機(jī)構(gòu)的態(tài)度。許多行業(yè)分析師認(rèn)為，在過去幾年中，F(xiàn)DA一直在努力推動生物技術(shù)領(lǐng)域的進(jìn)步，這一點(diǎn)在2019年應(yīng)該不會有太大的變化。(新浪醫(yī)藥編譯/newborn)

文章參考來源：Novel drug approvals set to hit a new record in 2018
http://www.evaluate.com/vantage/articles/data-insights/nme-approvals/novel-drug-approvals-set-hit-new-record-2018