Argenx是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，專注于開發(fā)基于差異化抗體的創(chuàng)新療法深度管線，用于治療嚴(yán)重的自身免疫性疾病和癌癥。該公司開發(fā)的候選藥物，有潛力成為針對(duì)新靶標(biāo)的首創(chuàng)(first-in-class)療法或針對(duì)已知復(fù)雜靶標(biāo)的同類最佳(best-in-class)療法。利用其基于強(qiáng)大的美洲駝(llama)免疫系統(tǒng)的SIMPLE抗體平臺(tái)，Argenx公司可開發(fā)出靶向新穎和復(fù)雜靶標(biāo)的抗體療法，而其3種互補(bǔ)性的Fc工程化技術(shù)則能夠擴(kuò)展其候選產(chǎn)品的治療指數(shù)。

近日，該公司宣布，與強(qiáng)生旗下楊森制藥子公司Cilag GmbH International有關(guān)抗體療法cusatuzumab(ARGX-110)的獨(dú)家全球合作與授權(quán)協(xié)議已正式生效。

Argenx和楊森已達(dá)成一項(xiàng)聯(lián)合全球臨床開發(fā)計(jì)劃，評(píng)估cusatuzumab治療急性髓性白血病(AML)、骨髓增生異常綜合癥及其他潛在的未來適應(yīng)癥。根據(jù)協(xié)議條款，楊森將支付Argenx一筆3億美元的預(yù)付款。除了分層特許權(quán)使用費(fèi)之外，Argenx還將有資格獲得高達(dá)13億美元的開發(fā)、監(jiān)管和銷售里程碑。楊森將負(fù)責(zé)全球商業(yè)化，Argenx保留參與美國(guó)商業(yè)化努力的選擇權(quán)。在美國(guó)市場(chǎng)，雙方同意以特許權(quán)使用費(fèi)的形式分享50/50的經(jīng)濟(jì)權(quán)益，而在美國(guó)以外市場(chǎng)，楊森將向Argenx支付2位數(shù)的銷售特許權(quán)使用費(fèi)。此外，強(qiáng)生旗下強(qiáng)生創(chuàng)新公司JJDC已完成對(duì)Argenx價(jià)值2億美元的股權(quán)投資。

cusatuzumab是一種靶向CD70的實(shí)驗(yàn)性SIMPLE抗體，CD70是一種免疫檢查點(diǎn)靶標(biāo)，涉及血液惡性腫瘤、多種實(shí)體瘤、多種自身免疫性疾病。cusatuzumab旨在靶向阻斷CD70，通過補(bǔ)體依賴性細(xì)胞毒性作用、增強(qiáng)抗體依賴性細(xì)胞介導(dǎo)的吞噬作用、增強(qiáng)抗體依賴性細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒性作用，殺死表達(dá)CD70的癌細(xì)胞，恢復(fù)對(duì)實(shí)體瘤的免疫監(jiān)測(cè)。

目前，Argenx公司正在血液惡性腫瘤患者中對(duì)cusatuzumab進(jìn)行評(píng)估，包括一項(xiàng)I/II期臨床研究，評(píng)估cusatuzumab聯(lián)合Vidaza治療新診斷的急性髓性白血病(AML)和高危骨髓增生異常綜合癥患者。就在最近，美國(guó)FDA已授予cusatuzumab治療AML的孤兒藥資格。