Alexion制藥公司周一(2019年1月28號)報道，Ultomiris(ravulizumab-cwvz，長效C5補體抑制劑)治療非典型溶血性尿毒綜合征(aHUS)初治患者的III期臨床研究(ULTOMIRIS aHUS-311)符合其主要終點。ULTOMIRIS aHUS-311試驗的結果顯示，在最初的26周治療期間，53.6%接受長效C5補體抑制劑的患者具有完全的血栓性微血管病(TMA)反應。

溶血性尿毒綜合征是一種由于溶血性貧血(Hemolytic anemia)而引發(fā)的急性腎損傷(Acute kidney injury)和血小板數(shù)量下降綜合征。病因不明，發(fā)病者多見于但不僅限于嬰幼兒。

Alexion制藥公司研發(fā)部門負責人John Orloff說：“ULTOMIRIS aHUS-311試驗的結果符合完全TMA反應的高標準，由血液學正常化和改善腎功能定義，因此Ultomiris有可能成為aHUS患者治療的新標準”。Orloff補充說，該公司正準備盡快在美國，歐盟和日本準備該藥物的監(jiān)管申請。

原始出處：

http://www.firstwordpharma.com/node/1621384#axzz5dxBELT9v