Reata是一家臨床階段的生物制藥公司，近日宣布已與美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)就III期試驗(yàn)(FALCON)達(dá)成了共識(shí)，以推進(jìn)Bardoxolone治療常染色體顯性多囊腎病。常染色體顯性多囊腎病(ADPKD)又稱為成人型多囊腎，是一種遺傳性全身性疾病，主要影響腎臟，但也可能會(huì)影響其他器官，如肝臟、胰腺、腦動(dòng)脈血管等?；加羞@種疾病的人大約有一半將會(huì)發(fā)展為終末期腎臟疾病，需要進(jìn)行透析或腎移植。

這項(xiàng)名為FALCON的試驗(yàn)將是一項(xiàng)國(guó)際性、雙盲、安慰劑對(duì)照的III期試驗(yàn)。該公司計(jì)劃將約300名ADPKD患者隨機(jī)分配至口服，每日一次的Bardoxolone組或安慰劑組。該試驗(yàn)將包括18至70歲的ADPKD患者，基線時(shí)患者的腎小球?yàn)V過(guò)率(eGFR)在30至90 mL / min / 1.73 m2之間。主要終點(diǎn)是在治療48周后，與安慰劑相比，eGFR與基線的變化和eGFR的保留。根據(jù)FDA的指導(dǎo)，52周保留的eGFR受益數(shù)據(jù)可能支持Bardoxolone的加速批準(zhǔn)。

原始出處：

http://www.firstwordpharma.com/node/1615735?tsid=4#axzz5bnF206kJ