歐洲藥品管理局(EMA)批準(zhǔn)了Diurnal公司的皮質(zhì)醇替代產(chǎn)品Chronocort，治療先天性腎上腺增生(CAH)的臨床和監(jiān)管途徑，此批準(zhǔn)意味著該公司有望在2019年第四季度提交營(yíng)銷(xiāo)授權(quán)申請(qǐng)。

氫化可的松改良釋放制劑被設(shè)計(jì)成模擬皮質(zhì)醇的晝夜節(jié)律，每天給藥兩次，即一次在早晨和一次在晚上。這有助于控制皮質(zhì)醇缺乏癥患者的雄激素過(guò)剩和慢性疲勞。

該藥已完成四項(xiàng)I期試驗(yàn)，2014年在美國(guó)16名CAH患者進(jìn)行II期試驗(yàn)，并在歐洲122名CAH患者進(jìn)行III期試驗(yàn)。盡管有消息稱(chēng)其實(shí)驗(yàn)性治療的后期研究未能達(dá)到其主要目標(biāo)，該公司的股價(jià)也因此暴跌超過(guò)50%。

在歐洲，Chronocort已被授予孤兒藥品指定治療CAH，如果一旦上市被許可，將獲得10年的市場(chǎng)獨(dú)家經(jīng)營(yíng)權(quán)。

原始出處：

http://www.pharmatimes.com/news/ema_confirms_path_for_diurnals_chronocort_despite_trial_failure_1284316