來源：醫(yī)學論壇網腫瘤編譯整理

目的

SARC024是多激酶抑制劑regorafenib(瑞戈非尼)在包括晚期骨肉瘤在內的特定肉瘤亞型中的II期臨床試驗。我們假設regorafenib可以提高肉瘤患者的無進展生存(PFS)，并報告骨肉瘤隊列的結果。

患者和方法

該試驗通過RECIST接受了患有可測量疾病的進行性轉移性骨肉瘤的患者，這些患者至少接受過一次治療?；颊咭?/span>1：1的比例隨機分配給瑞格非尼組或安慰劑組。在疾病進展時允許交叉。PFS是該研究的主要終點，其有助于檢測PFS中位數至少3個月的差異。

結果

2014年9月至2018年5月，來自12個中心的42名患者被納入研究。中位年齡為37歲(范圍18至76歲)?；颊咧捌骄邮芰?/span>2.3種治療方案。10名接受安慰劑治療的患者在病情惡化時改用活性藥物。在經過數據安全監(jiān)測委員會的審查后，研究注冊被提前終止。regorafenib與安慰劑相比，PFS中值明顯改善:3.6個月(95% CI, 2.0至7.6個月)與1.7個月(95% CI, 1.2至1.8個月)，分別(危險比，0.42;95% CI, 0.21 ~ 0.85;P = .017)。在交叉設計的背景下，總體生存率無統(tǒng)計學差異。最初隨機分配給regorafenib的22名患者中有14名(64%)經歷了3至4級的治療事件，包括1例4級結腸穿孔。

結論

該研究達到了其主要終點，顯示了regorafenib在進展性轉移性骨肉瘤患者中的活性。沒有觀察到新的安全信號。Regorafenib應該被認為是復發(fā)性轉移性骨肉瘤的治療選擇。

文獻來源：

Journal of clinical oncology : official journal of the American Society of Clinical Oncology