在美國，Ultomiris于2018年12月獲得FDA批準(zhǔn)，用于PNH成人患者的治療。值得一提的是，Alexion使用了一張優(yōu)先審評券來加速該藥在美國的審查。目前，Ultomiris治療PNH成人患者的上市申請也正在接受日本監(jiān)管機構(gòu)的審查。在美國和歐盟，Ultomiris均被授予了治療PNH的孤兒藥資格。

CHMP推薦批準(zhǔn)Ultomiris，是基于2項關(guān)鍵性III期臨床研究的綜合數(shù)據(jù)，這是有史以來在PNH患者中開展的最大規(guī)模的III期研究，共入組了441例患者，包括從未接受過補體抑制劑治療的(初治)PNH患者，以及接受Soliris(eculizumab)病情穩(wěn)定的PNH患者。數(shù)據(jù)顯示，Ultomiris每8周輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個終點(主要終點和全部關(guān)鍵次要終點)方面均達(dá)到了非劣效性。研究中，Ultomiris的安全性與Soliris的安全性相似。最近公布的額外數(shù)據(jù)表明，Ultomiris提供了持續(xù)8周的即刻和完全的C5抑制，同時消除了與不完全的C5抑制相關(guān)的突破性溶血。Ultomiris迄今為止的整個臨床開發(fā)項目代表了超過750多患者年的經(jīng)驗。

Alexion公司執(zhí)行副總裁兼研發(fā)主管John Orloff博士表示，“這一關(guān)鍵里程碑使我們更接近我們在歐盟將Ultomiris帶給PNH患者的目標(biāo)。持續(xù)8周的立即、完全C5抑制可為患者及其家屬提供有意義的益處。根據(jù)我們的III期研究數(shù)據(jù)，Ultomiris有可能成為PNH患者的新護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)，并從每年26次Soliris輸注減少到只需6次或7次Ultomiris輸注?！?/span>

Ultomiris是一種長效C5補體抑制劑，能抑制人體免疫系統(tǒng)補體級聯(lián)反應(yīng)中的C5蛋白。該藥被定位為Alexion公司重磅藥物Soliris的升級版，后者于2007年首次獲準(zhǔn)上市，已獲批治療3種罕見病，分別為PNH、非典型溶血性尿毒綜合征(aHUS)、抗乙酰膽堿受體抗體陽性全身型重癥肌無力(gMG)。此外，Soliris治療脊髓炎-視神經(jīng)頻譜障礙(NMOSD)于今年2月底在美國監(jiān)管方面進(jìn)入FDA的優(yōu)先審查。

之前，有分析師預(yù)測，基于強勁的臨床數(shù)據(jù)和差異化特征，Ultomiris上市后將占據(jù)PNH市場絕大部分份額，包括PNH初治患者以及由Soliris轉(zhuǎn)向Ultomiris治療的經(jīng)治PNH患者，這2個藥物在2022年的合計銷售額預(yù)計將達(dá)到52億美元。眼下，Alexion公司的首要任務(wù)是積極推動Ultomiris的市場滲透。