賽諾菲全球研發(fā)負責人John Reed表示，“今天FDA的批準，標志著在患有心血管疾病成人患者治療方面的一個重大成就，這些患者是嚴重心血管事件導致死亡或殘疾風險最大的人群之一。Praluent已經(jīng)幫助許多成人患者降低了他們的低密度脂蛋白C水平，此次批準的新適應癥將提供一個機會，通過降低嚴重的、危及生命的心血管事件的風險，包括心臟病發(fā)作和中風，來幫助恰當?shù)幕颊?。?/span>

Praluent是一種單抗藥物，靶向一種名為前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9(PCSK9)的蛋白，該蛋白可降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)的能力，而LDL-C被公認為心血管疾病(CVD)的主要風險因子。PCSK9抑制劑提供了一種全新的治療模式來對抗LDL-C，被視為他汀類之后降脂領域取得的最大進步。

此次新適應癥批準，是基于評估Praluent心血管預后的大規(guī)模、里程碑III期臨床研究ODYSSEY OUTCOMES的結(jié)果。該研究(n=18924)在入組研究前的1-12個月內(nèi)(中位時間2.6個月)發(fā)生了一次急性冠脈綜合征(ACS)并且已經(jīng)在接受最大劑量他汀類藥物治療的患者中開展，評估了添加Praluent至最大耐受劑量他汀類藥物對心血管結(jié)局的影響。

結(jié)果顯示，在短期內(nèi)發(fā)生了一次ACS(如心臟病發(fā)作)事件的患者中，與安慰劑相比，Praluent顯著降低了MACE風險。具體數(shù)據(jù)為，Praluent治療組：(1)主要心血管事件風險顯著降低15%(HR=0.85，CI:0.78-0.93，p=0.0003)，主要終點包括首次心臟病發(fā)作、中風、冠心病(CHD)死亡、需住院治療的不穩(wěn)定性心絞痛。(2)中風風險降低27%、非致命性心臟病發(fā)作風險降低14%、需住院治療的不穩(wěn)定性心絞痛風險降低39%。(3)全因死亡風險降低15%(HR=0.85，CI:0.73-0.98，名義p=0.026)。

除了注射部位反應(Praluent 3.8%，安慰劑2.1%)之外，Praluent組合安慰劑組不良反應相似。ODYSSEY OUTCOME研究中，發(fā)生在5%以上患者中的不良事件包括：非心臟性胸痛(Praluent 7.0%，安慰劑6.8%)、鼻咽炎(Praluent 6.0%，安慰劑5.6%)、肌痛(Praluent 5.6%，安慰劑5.3%)。

此外，FDA還批準Praluent作為單藥或聯(lián)用其他降脂療法(如他汀類、依澤替米貝)，輔助飲食調(diào)整，用于治療患有原發(fā)性高脂血癥(包括雜合子家族性高膽固醇血癥)的成人患者，以降低LDL-C。