一家美國初創(chuàng)公司正在研發(fā)“心臟病預(yù)防針”，欲通過基因編輯療法降低心臟病的發(fā)病率，預(yù)計在3年內(nèi)開啟人體實驗。近日，其基因編輯計劃得到谷歌母公司Alphabet風(fēng)險投資基金的支持，完成了5850萬美元的A輪融資。

這家新興生物技術(shù)公司名為Verve Therapeutics，由美國麻省總醫(yī)院基因組醫(yī)學(xué)中心主任、前哈佛醫(yī)學(xué)院心臟病專家Sekar Kathiresan創(chuàng)立。

人體內(nèi)的膽固醇含量與心臟病的發(fā)病率相關(guān)，隨著年齡的增長，膽固醇可能會堵塞血管并最終導(dǎo)致心臟病發(fā)作。據(jù)《衛(wèi)報》報道，Verve Therapeutics準(zhǔn)備運用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)，轉(zhuǎn)變肝臟中參與制造低密度脂蛋白(LDL)膽固醇的PCSK9基因。該公司的首席科學(xué)顧問、賓夕法尼亞大學(xué)的遺傳學(xué)家克朗·穆蘇努魯(Kiran Musunru)曾使用CRISPR-Cas9修飾小鼠的PCSK9基因，成功地將小鼠的膽固醇降低了35%至40%。

Verve Therapeutics強(qiáng)調(diào)稱其只開發(fā)編輯體細(xì)胞的治療方法，這種基因編輯不會傳遞給后代。

2014年，《科技日報》曾報道克朗·穆蘇努魯及其同事的PCSK9基因編輯研究。兩人當(dāng)時發(fā)表在美國心臟協(xié)會雜志《循環(huán)研究》發(fā)表的研究顯示，通過基因組剪輯技術(shù)轉(zhuǎn)變PCSK9肝臟基因的功能，可以降低心臟病發(fā)作風(fēng)險。他們的動物實驗表明，只需打一針就能永久降低小鼠體內(nèi)膽固醇水平，使心臟病發(fā)作風(fēng)險降低40%到90%。

當(dāng)時，克朗·穆蘇努魯表示，“這一方法來治療心臟病，從實驗室到人類臨床試驗，可能還要10年左右”。

研發(fā)心臟病基因編輯療法的初衷是改變心臟病的治療范式。

Sekar Kathiresan對路透社表示，大多數(shù)心臟病患者需要每天服藥，但現(xiàn)有的心臟藥物存在價格高、副作用大等缺點?；蚓庉嫰煼梢詫⑿呐K病的治療范式從每日吃藥、每月注射藥物轉(zhuǎn)變成“一勞永逸”方式。即通過一次性基因治療就可以永久性地防止心臟病發(fā)作。

據(jù)《衛(wèi)報》報道，該公司預(yù)計在三年內(nèi)開展人體實驗，對患有罕見遺傳疾病的心臟病易發(fā)群體進(jìn)行治療。如果治療效果安全有效，將推廣至更多人群。Kathiresan表示，該基因編輯療法可以用于那些曾經(jīng)歷心臟病發(fā)作且希望避免再度發(fā)作的成年人。

近日，Verve Therapeutics獲得由谷歌母公司Alphabet旗下風(fēng)險投資基金領(lǐng)投的5850萬美元A輪融資。據(jù)悉，這筆資金將用來開展早期動物實驗。