研究在英國(guó)開展,237名1-14歲的類固醇敏感腎病綜合征患者參與研究,患者隨機(jī)接受持續(xù)16周的強(qiáng)的松龍(總劑量3150 mg/m2)或8周標(biāo)準(zhǔn)強(qiáng)的松龍 (總劑量2240 mg/m2)治療。研究的主要終點(diǎn)為24個(gè)月隨訪中首次復(fù)發(fā)時(shí)間。次要終點(diǎn)包括復(fù)發(fā)率、經(jīng)常復(fù)發(fā)的腎病綜合征和激素依賴型腎病綜合征的發(fā)生率、替代免疫抑制療法的使用、不良事件發(fā)生率、Achenbach兒童行為評(píng)估、質(zhì)量調(diào)整壽命年以及成本效益。
研究發(fā)現(xiàn),組間首次復(fù)發(fā)時(shí)間(HR=0.87)、經(jīng)常復(fù)發(fā)的腎病綜合征(53% vs 50%)和激素依賴型腎病綜合征(42% vs 44%)復(fù)發(fā)率以及替代免疫抑制療法的使用率(54% vs 56%)差異不顯著。16周治療組的藥物總劑量為6674mg,8周組為5475mg。組間嚴(yán)重不良事件率差異不顯著(17% vs 25%),但標(biāo)準(zhǔn)治療組Achenbach評(píng)分較低,延長(zhǎng)治療時(shí)間有助于改善質(zhì)量調(diào)整壽命年以及成本效益。
研究認(rèn)為,延長(zhǎng)原發(fā)性激素敏感腎病綜合征強(qiáng)的松龍治療時(shí)間對(duì)疾病癥狀的改善效果不顯著,但延長(zhǎng)治療時(shí)間對(duì)改善患兒生活治療,提高成本效益有益。
原始出處:
Nicholas J A Webb et al.Long term tapering versus standard prednisolone treatment for first episode of childhood nephrotic syndrome: phase III randomised controlled trial and economic evaluation.BMJ. May 23 2019.