截止目前，我國導(dǎo)致尿毒癥的首位病因仍是腎小球腎炎，而IgA腎病則是腎小球腎炎中最常見、預(yù)后普遍較差的病理類型之一。

研究表明，未規(guī)范治療的IgA腎病約幾年到十幾年就可能進(jìn)展至尿毒癥階段。

一、IgA腎病的治療現(xiàn)狀

目前，IgA腎病的治療主要包括常規(guī)支持治療及免疫抑制治療（如血管緊張素抑制劑、SGLT2抑制劑、糖皮質(zhì)激素等），均是針對于減輕腎臟壓力，雖已被證明可有效延緩腎病進(jìn)展，卻始終無法針對病因來“治本”。

2023年底，美國腎臟病學(xué)會腎臟周大會期間，正式公布了IgA腎病創(chuàng)新藥物耐賦康?（Nefecon?）的完整III期臨床試驗，其作為靶向腸道黏膜免疫調(diào)節(jié)劑，可有效降低IgA腎病患者的尿蛋白-肌酐比值及改善腎小球濾過率，是全球首個IgA腎病的對因治療藥物。

二、IgA腎病的發(fā)病機(jī)制

目前較為公認(rèn)的關(guān)于IgA腎病發(fā)病的機(jī)制是“四重打擊假說”。

腸道粘膜源性IgA是IgA腎病致病性IgA的主要來源，在IgA腎病發(fā)病機(jī)制中占有重要作用。

IgA腎病“四重打擊”學(xué)說，圖源：參考文獻(xiàn)1

三、耐賦康?（Nefecon?）是什么藥？

耐賦康?（Nefecon?）是云頂新耀生物制藥公司研發(fā)的口服布地奈德靶向釋放制劑，是全球唯一對因治療IgA腎病的藥物，能減少50%的腎功能下降，延緩超過10年進(jìn)展至透析或腎移植，且安全性良好。

耐賦康?（Nefecon?）含布地奈德4mg，通過特殊的制作工藝，將藥物靶向釋放于回腸末端的黏膜B細(xì)胞，從而減少誘發(fā)IgA腎病的Gd-IgA1產(chǎn)生，進(jìn)而直接干預(yù)其發(fā)病機(jī)制，達(dá)到治療IgA腎病的作用。

四、哪里能買到，價格高嗎？

耐賦康?在亞洲地區(qū)的首張?zhí)幏接?2月18日在澳門鏡湖醫(yī)院開具，也就意味著最早可在香港地區(qū)購買和使用到此藥。

2023年11月，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）也已批準(zhǔn)耐賦康?（Nefecon?）的新藥上市許可申請，用于治療具有進(jìn)展風(fēng)險的原發(fā)性IgA腎病成人患者。

耐賦康?的價格目前并未確定，在今年海南博鰲的特需準(zhǔn)入價格為23800元/盒，一個治療周期約20萬。

云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示：海南博鰲的定價，并不是耐賦康?在中國大陸的最終定價，定價時會從一個國家的經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平、患者支付能力、患者群體、患者支付意愿度、藥物綜合價值等多個層面綜合考慮，最終確定價格。

未來也會積極參與國家藥監(jiān)局談判，希望該藥能進(jìn)入國家醫(yī)保目錄，在此之前將通過患者援助計劃、商業(yè)保險計劃來擴(kuò)大藥物可及性。

參考文獻(xiàn)

[1] Stamellou, E., Seikrit, C., Tang, S.C.W. et al. IgA nephropathy. Nat Rev Dis Primers 9, 67 (2023).