關(guān)鍵字：成人，非典型溶血性尿毒綜合征，患者，終末補(bǔ)體抑制劑，依庫珠單抗試驗

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簡介： 背景：非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）是一種罕見的遺傳性危及生命的慢性不受控制的補(bǔ)體激活疾病，導(dǎo)致血栓性微血管?。═MA）和嚴(yán)重的終末器官損害。 Eculizumab是一種終止補(bǔ)體抑制劑，被批準(zhǔn)用于aHUS治療，據(jù)報道，在之前的2期前瞻性研究中，改善了血液學(xué)和腎臟參數(shù)。 這是迄今為止在成人群體中進(jìn)行的aHUS中eculizumab的最大前瞻性研究。
研究設(shè)計：開放標(biāo)簽單臂2期試驗。
設(shè)置和參與者：患者18歲ororderwithaHUS（血小板計數(shù)，1503103 / mL，血紅蛋白＃正常下限，乳酸脫氫酶$ 1.5 3正常上限[ULN]和血清肌酐$ ULN）包括在這項多中心跨國研究中。