關(guān)鍵字：人補體因子H，治療，逆轉(zhuǎn)H因子，小鼠，腎補體，沉積

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簡介： 補體因子H（CFH）的總?cè)狈εc致密沉積病和非典型溶血性尿毒綜合征相關(guān)。 CFH是補體激活的替代途徑的主要調(diào)節(jié)劑，其完全缺乏導致通過該途徑和繼發(fā)性C3缺乏而不受控制的C3活化。血漿輸注作為CFH的來源，已成功用于治療與其缺乏相關(guān)的腎病。然而，體積和蛋白質(zhì)過量的風險限制了這種治療方法。在該研究中，我們研究了純化的人CFH（hCFH）制劑在Cfh基因敲除小鼠中的功效。這些小鼠自發(fā)地發(fā)展為繼發(fā)性血漿C3缺乏和腎臟異常，其特征在于沿著腎小球基底膜大量積聚C3。腎臟病變類似于人類致密沉積病。用hCFH處理敲除小鼠導致血漿C3水平的快速正?；湍I小球基底膜C3沉積的分辨率。由于針對hCFH的免疫應(yīng)答的發(fā)展，用hCFH長期治療小鼠是不可能的。因此，我們建議hCFH可以成為與CFH缺乏相關(guān)的腎病患者血漿輸注的有效替代療法。