第17屆國際小兒腎臟病會(huì)議于2016年9月20-24日在巴西召開，會(huì)議期間Alport綜合征作為一個(gè)單獨(dú)的小兒腎臟疾病進(jìn)行了專題研討，我國的丁潔教授和來自美國的Clifford E. Kashtan教授任研討會(huì)主席。? ? ?Alport綜合征的治療措施包括藥物治療、細(xì)胞治療、基因治療及腎移植治療等。近年來藥物治療的研究不斷帶給我們驚喜，逐漸使Alport綜合征成為一種可治療的疾病，而不再只是被動(dòng)等待腎衰竭的到來。血管緊張素轉(zhuǎn)化酶抑制劑和血管緊張素受體拮抗劑是目前研究認(rèn)為能夠有效延緩Alport綜合征患者腎衰竭發(fā)生的藥物。那么還有哪些新的藥物可能對延緩Alport綜合征腎衰竭有效呢？? ? ? 目前最受關(guān)注的是抗-miR-21治療在Alport綜合征患者的Ⅱ期臨床試驗(yàn)，該研究目前在美國開展，入選標(biāo)準(zhǔn)是年齡在18-65歲，肌酐清除率為45-90ml/min/1.73m2且每年以5ml/min/1.73m2的速度降低的60例患者，評估抗-miR-21治療24周的安全性和耐受性。藥物Ⅱ期臨床試驗(yàn)是通過嚴(yán)格的入組/排除標(biāo)準(zhǔn)篩選少數(shù)患者，其目的是確定合適的治療劑量，記錄短期的不良反應(yīng)，評估受益/危害比率，探詢新藥配伍并為下一步試驗(yàn)建立方法學(xué)依據(jù)。我們共同期待抗-miR-21治療能成為又一種延緩Alport綜合征疾病進(jìn)展的新的藥物。? ? ? 此外在Alport綜合征小鼠模型DDR1（細(xì)胞表面酪氨酸激酶受體）抑制劑、整合素α1β1或α2β1抑制劑、內(nèi)皮素受體拮抗劑等均被證實(shí)有延緩疾病進(jìn)展，延長小鼠生存期的作用，但是否能成功應(yīng)用到Alport綜合征患者還需要進(jìn)一步研究。